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欧盟批准新的基因治疗药物

<p>Lee Rannals for redOrbit.com - Your Universe Online一种能够纠正遗传密码错误的药物已经在欧洲首次获得批准</p><p>欧洲委员会已授权Glybera明年夏天出售该药用于治疗超罕见的遗传性疾病</p><p>这家小型荷兰生物技术公司的药物将为每名患者花费约160万美元,这是药品的新纪录</p><p>该药物是一种罕见疾病的基因疗法,使人们无法正常消化脂肪,这会影响百万分之一的人</p><p>随着脂肪在血液中积聚,它会导致腹痛和危及生命的胰腺炎症</p><p>治疗病情的唯一方法是低脂饮食</p><p> UniQure的药物使用病毒感染肌肉细胞,并使用基因的工作副本分解脂肪</p><p>通过用工作副本替换缺陷基因来治疗患者首先在1990年发生,当时世界上第一个基因疗法临床试验针对一种称为严重联合免疫缺陷(SCID)的罕见病症</p><p>患有SCID的人无法应对感染,通常在童年时死亡</p><p> 1999年亚利桑那州一名少年在一项基因治疗实验中死亡,研究人员尝试使用基因治疗来应对这种疾病</p><p>几年后,两名患有SCID的法国男孩在接受治疗后患上了白血病</p><p>中国公司SiBono GeneTech于2003年获得了头颈癌基因治疗药物的批准,但没有产品在美国或欧洲获得批准</p><p> UniQure正准备在美国,加拿大和其他市场申请Glybera的监管批准</p><p> “欧洲委员会对Glybera的最终批准标志着向基因治疗方向迈出了重要一步,不仅可用于脂蛋白脂肪酶缺乏症,

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